肾上腺脊髓神经病(AMN)新药！美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!

2022-02-18 09:10:12 来源：今日健康网作者：分享：

PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体，在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
肾上腺脊髓神经病-AMN（图片来源：epainassist.com）
2022年02月17日讯 /今日健康网BIOON/ --Poxel SA公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PXL065（氘修饰的R-吡格列酮）快速通道资格（FTD）：用于治疗肾上腺脊髓神经病（adrenomyeloneuropathy，AMN）患者。AMN是X-连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）的最常见类型。
快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。
PXL065是吡格列酮（pioglitazone）的一种新型专利氘稳定R-立体异构体，准备在年中进入一项2a期临床概念验证（POC）生物标志物研究，用于治疗X-连锁ALD，该研究预计2023年初获得结果。
吡格列酮是2种镜像化合物（R-和S-立体异构体）的1:1混合物，在体内相互转化。使用氘，Poxel公司稳定了每个立体异构体，并描述了它们不同的药理学性质。PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体。
吡格列酮及其相关分子来瑞格列酮（leriglitazone，Minoryx Therapeutics公司候选药物）的临床前和临床研究结果支持PXL065在ALD中的潜在应用。在临床前模型（包括患者来源的细胞和经典啮齿动物疾病模型）中，观察到PXL065可改善ALD的关键特征。PXL065在几个方面与吡格列酮和来瑞格列酮不同，包括其潜在的更大疗效和减少的副作用。
值得一提的是，2020年9月，曙方医药（Sperogenix Therapeutics）与Minoryx Therapeutics就创新罕见病药物leriglitazone（来瑞格列酮）达成独家授权协议，该药是Minoryx开发的一种可穿透血脑屏障的具有疾病修饰能力的新型口服选择性PPAR gamma激动剂。据协议条款，曙方医药将获得leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）（一种罕见且危及生命的神经系统疾病）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益。
X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种由ABCD1基因突变引起的罕见神经代谢疾病，ABCD1基因编码一种关键蛋白质，该蛋白质是过氧化物酶体（细胞器）代谢超长链脂肪酸（VLCFA）所需的。ALD是最常见的脑白质营养不良，其患病率与血友病相似