迈入第二季度美国FDA哪些监管决定值得关注？

2022-04-05 09:23:29 来源：今日健康网作者：分享：

编译丨newborn

据国外生物制药网站Biopharma Dive报道，今年第二季度FDA将作出5项关键监管决定，每一项都将对相关公司或疾病领域产生重大影响。

1、蓝鸟生物beti-cel和eli-cel

6月9日-10日，FDA咨询委员会将举行会议对蓝鸟生物2款基因疗法进行投票表决。如果FDA拒绝批准，蓝鸟生物将面临破产的可能。

两种基因疗法分别为beti-cel和eli-cel，FDA将在8月19日前对beti-cel、9月16日前对eli-cel决定是否批准。如果获批将是美国市场针对遗传性疾病的第三和第四款基因疗法，同时也将代表着β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的重大医学突破。

此外，若获批FDA还将为蓝鸟生物颁发2张优先审查凭证（PRV），这些PRV可自己留用也可出售给其他公司以加快药物审查。蓝鸟生物表示，这些PRV对其未来的财务状况至关重要。蓝鸟生物已出现资金短缺的问题，或导致公司在一年内破产。今年3月，公司首席财务官也提出了辞职。出售PRV将使蓝鸟生物有机会迎来转机。

2、百时美施贵宝mavacamten

自3年前并购新基以来，百时美施贵宝（BMS）基本上没有参与重大交易。然而，公司在2020年10月进行了一次春季交易，当时斥资130亿美元收购了MyoKardia和一种名为mavacamten的心脏药物。

BMS认为，mavacamten有潜力成为最畅销的产品。在今年2月的一次电话会议上，公司首席执行官Giovanni Caforio指出，该药物是其正在研发的3种新兴治疗方法之一，用于治疗一种典型的遗传性心脏病