全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!

2022-02-23 09:20:03 来源：今日健康网作者：分享：

Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
PFIC（图片来源：bing.com）
2022年02月22日讯 /今日健康网BIOON/ --Albireo Pharma是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司。近日，该公司宣布，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布了指导意见：推荐将Bylvay（odevixibat）用于6个月及以上人群，治疗所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。这些患者将能够获得有史以来第一种非手术治疗选择。
Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），每日口服一次。根据高度专业化技术（HST）路径下的最终建议，Bylvay将在90天内用于英格兰、威尔士和北爱尔兰的国家医疗服务系统（NHS）。
Bylvay于2021年7月获得欧盟和美国批准、于2021年9月获得英国批准：该药是全球第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物，适用于治疗PFIC所有亚型。Bylvay不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。
PFIC是一种罕见肝脏疾病，在Bylvay获批上市之前，PFIC患者的标准护理仅限于侵入性手术，包括肝移植。作为第一种治疗这种罕见疾病的非手术治疗选择，Bylvay代表了PFIC治疗方式的彻底转变，将减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。
odevixibat化学结构及作用机制（图片来源：medkoo.com）
PFIC是一种罕见、破坏性、毁灭性的疾病，影响幼儿，可导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC在生命的前10年会导致肝硬化和肝功能衰竭。PFIC最突出、最麻烦的持续表现是强烈的瘙痒，这往往导致严重的生活质量下降。在Bylvay之前，还没有批准用于治疗PFIC的药物，只有包括胆管分流术（BDS）和肝移植在内的手术选择，若不进行手术，大多数PFIC患者无法活到30岁以上。此外，目前的肝移植标准护理面临着真正的挑战，包括终生的免疫抑制，以及为幼儿寻找器官的挑战。
Bylvay的活性药物成分为odevixibat，这是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前，该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征等；其中，PFIC是首个目标适应症。目前，Bylvay治疗胆道闭锁的3期BOLD试验、治疗Alagille综合征的全球3期ASSERT试验正在进行中。
PEDFIC 1 & PEDFIC 2临床试验数据（点击图片，查看大图）
NICE的审查意见，基于2项临床研究（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的数据，这是有史以来在PFIC方面开展的最大规模的全球3期临床试验。
PEDFIC-1是随机、双盲、安慰剂对照3期研究，结果达到了美国和欧盟监管要求的主要终点：与安慰剂相比，Bylvay显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004）、显著降低了胆汁酸反应（SBA，p=0.003），耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率非常低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。
PEDFIC-2是一项长期、开放标签3期扩展研究，数据重申了Bylvay的强劲疗效，显示：在治疗长达48周的患者中，SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。
在这2项研究中，Bylvay的耐受性良好，腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有发生严重的治疗相关不良事件。
总的来说，这些研究证实了Bylvay作为第一个PFIC治疗药物的潜力。PFIC是一种毁灭性的疾病，目前采用包括肝移植在内的手术治疗。Bylvay是一种安全有效的治疗药物，将为PFIC患者及其家属带来真正意义上的改变。（今日健康网今日健康网
原文出处：NICE Recommends Albireo’s Bylvay® (odevixibat) for All PFIC Types | Albireo