Nature：重新设计Cas9蛋白，解决脱靶问题，让基因编辑更安全

2022-03-06 18:11:34 来源：今日健康网作者：分享：

CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床

CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。
然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床应用的一大因素。目前，国内外已开始进行多项基于CRISPR-Cas9基因编辑的临床试验，降低其脱靶效应是一个亟待解决的问题。
美国德州大学奥斯汀分校的研究团队在 Nature 期刊发表了题为：Structural basis for mismatch surveillance by CRISPR