非酒精性脂肪性肝炎(NASH)新药！美国FDA授予多靶向内源性代谢调节剂(EMM)AXA1125快速通道资格!

2022-02-15 09:06:53 来源：今日健康网作者：分享：

AXA1125是一种新型多靶向口服EMM候选药物，旨在解决肝脏健康相关的代谢、炎症和纤维化现象
2022年02月14日讯 /今日健康网BIOON/ --Axcella Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，开创了一种利用多靶向性内源性代谢调节剂（EMM）成分治疗复杂疾病的新方法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予AXA1125快速通道资格（FTD）：用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
快速通道资格（FTD）旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。
内源性代谢调节剂（EMM）是一组对生物学至关重要的分子，是全身代谢通路的主要调节器和信号剂。EMM包含一系列广泛的分子家族，包括氨基酸及其衍生物。目前，Axcella正在结合对复杂疾病、健康、生物学、信号通路的深刻见解，以及系统生物学和机器学习的最新进展，设计新颖的多靶向EMM组合物。该公司目前开发的EMM包含独特比例的多种氨基酸及其衍生物，旨在针对多种生物学途径，具有产生协同效应的潜力。
内源性代谢调节剂（EMM）
AXA1125是一种新型多靶向口服EMM候选药物，旨在解决肝脏健康相关的代谢、炎症和纤维化现象。研究表明，AXA1125能够有效降低人肝细胞中的甘油三酯、抑制有氧糖酵解、同时保留人巨噬细胞中的总ATP水平、减少ProC3和其他关键纤维化标志物，包括减少人类星状细胞的活化和增殖。
目前，AXA1125正在EMMPACT 2b期临床试验（NCT04880187）评估治疗NASH、在Long COVID 2a期临床试验（NCT05152849）评估治疗COVID-19。
NASH是最严重类型的脂肪肝，由代谢、炎症和纤维化相关通路的多因素系统性失调所驱动。如果不进行治疗，NASH最终可能导致肝硬化或肝癌等危及生命的疾病。根据全球肝脏研究所（Global Liver Institute）的数据，仅在美国，就有多达4000万人患有NASH，约10%的美国儿童患有NASH。随着肥胖症和2型糖尿病的流行，NASH发病率预计将继续增加。
Axcella总裁兼首席执行官Bill Hinshaw表示：“NASH是一种流行疾病，仅在美国就影响了数千万人，但目前还没有批准的治疗方法。我们很高兴，在审查了我们的NASH项目（包括之前2项临床研究）中令人信服的数据后，FDA认可了AXA1125在解决这种严重慢性疾病患者需求方面的潜力。我们计划利用快速通道加快我们的开发路径，为患者提供一款重要的一线治疗选择。”（今日健康网今日健康网）
原文出处：Axcella Therapeutics Announces FDA Fast Track Designation for AXA1125 in NASH