罗氏/礼来反对美国CMS对渤健Aduhelm限制性医保覆盖草案

2022-02-15 09:06:55 来源：今日健康网作者：分享：

编译丨范东东

日前，在阿尔茨海默病领域展开激烈竞争的制药公司罕见地展现出了大团结的一面。渤健（Biogen）的竞争者罗氏（Roche）和礼来（Eli Lilly）表示将积极支持该公司陷入困境的阿尔茨海默病治疗药物Aduhelm，敦促美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）改变对这种单克隆抗体的限制性医保覆盖草案。

就在不久前，美国CMS刚刚结束了Aduhelm限制性覆盖草案的评论意见征集期，该提案将Aduhelm的医疗保险覆盖范围限制为那些经检查后合格的临床试验患者。此外，美国CMS还明确表示，这些随机对照试验需要证明接受治疗的患者在认知和功能方面具有临床意义的益处。渤健美国市场准入和报销副总裁Brendan Manquin曾悲观地预测，如果该草案顺利通过，未来几年内可能只有大约1,000至2,000名患者使用Aduhelm进行治疗。

其他研发阿尔茨海默病疗法的制药公司显然也感受到了相同的政策威胁，如果该草案按照目前的规定通过，该裁决很可能也将适用于其他正在开发的等淀粉样蛋白的单克隆抗体或mAb疗法，受影响的公司包括礼来公司和罗氏旗下的基因泰克等，这似乎也是这些昔日竞争激烈的市场对手破天荒地表现出团结景象的根本原因。

礼来阿尔茨海默病候选药物donanemab医疗上市负责人Brandy Matthews敦促美国CMS根据每款候选药物的临床证据单独评估mAb的医保覆盖，而不是限制市面上所有的淀粉样蛋白清除疗法。Matthews表示美国CMS应确保未来的决定不会有意或无意地限制了阿尔茨海默病患者对未来疗法的选择权。Matthews指责美国CMS应该根据加速批准申请中提供的证据来审查礼来donanemab，而不是将其与Aduhelm混为一谈而拒绝该疗法全面覆盖。

另一家研发阿尔茨海默病疗法的基因泰克也表示了对其阿尔茨海默病候选药物gantenerumab和crenezumab的担忧。与礼来类似的是，基因泰克希望能够提供可信的疗效数据证明这些药物的有效性。两种候选药物目前都处于临床测试的不同阶段，其中gantenerumab处于领先地位，该疗法的关键数据预计将在今年下半年发布。基因泰克联邦政府事务执行董事David Burt批评美国CMS的做法正在危及患者获得那些有望在未来获得批准且可能适合特定治疗需求的产品。

基因泰克还指出，将Aduhelm治疗的覆盖范围限制在刚刚批准的临床试验中，将阻碍该疗法真实临床数据的发展，而这些证据对于未来的创新将提供重要的线索。Burt认为美国CMS此举将阻碍阿尔茨海默病研究和临床实践的进步，渤健和卫材在此前的评论中也同样提到了这一点。Burt还指出，对Aduhelm疗法的诸多限制将使得生活在偏远地区或医疗服务欠缺的患者处于不利的地位。这是因为美国CMS提议限制Aduhelm治疗的覆盖范围仅包含合格的临床试验患者，而这些试验通常都是在大城市的学术医疗中心进行的。

此外，卫材和渤健此前也公开反对，称美国CMS对于FDA批准的阿尔茨海默病疗法采用了与其他疾病不同的审查标准。而制药公司PhRMA也表示了对Aduhelm的支持，称美国CMS必须要保证限制覆盖Aduhelm，不会恶化阿尔茨海默病治疗中已有的治疗差异。与此同时，生物技术公司BIO也对美国CMS对Aduhelm施加医保覆盖障碍表示担忧。

然而，与生物制药更关心旗下阿尔茨海默病候选药物未来业绩表现不同的是，美国CMS限制覆盖Aduhelm医保范围的提议得到了外界多方面的支持。比如有一部分人就认为，考虑到美国FDA当初是在没有确切疗效证据的情况下批准了该疗法，因此全面医保覆盖Aduhelm治疗会过于昂贵。其他人士也表示，患者现在确实需要保持现有的治疗手段，但仍应限制Aduhelm治疗的覆盖范围，以确保患者及其医疗人员对Aduhelm治疗的益处和风险有充分的了解。

Aβ甚至有更多的声音，批评美国CMS称医保根本不应该涵盖Aduhelm和其他Aβ疗法，并且美国FDA最初根本不应该批准Aduhelm疗法上市。FDA有条件批准Aduhelm的争议焦点在于，此前由于Aduhelm曾因临床试验的不完整性及两项III期试验结果相互矛盾，药物疗效遭到了FDA咨询委员会专家们几乎一致的否定。Aduhelm在治疗阿尔茨海默病的证据还不充分的情况下被FDA放行，科学界对FDA史无前例的危险操作感到震惊和失望，甚至有3位FDA咨询委员会专家辞职以示抗议。除了支持Aduhelm的临床试验数据好坏参半之外，在分析研究结果并提交审查时，渤健还被认为与FDA官员存在异常密切的关系。

渤健从最初Aduhelm获批上市时的雄心勃勃，到现在的深陷泥潭，也为其他研发阿尔茨海默症疗法的制药公司敲响了警钟。美国CMS预计将在今年4月发布关于渤健Aduhelm疗法医保覆盖草案的最终裁决。

参考文章：Roche, Lilly push back against CMS painting their Alzheimer’s meds with the same brush as Biogen’s Aduhelm