屡陷困境！渤健Aduhelm的批准和定价遭美国FTC、SEC调查

2022-02-08 09:22:53 来源：今日健康网作者：分享：

编译丨范东东

渤健（Biogen）阿尔茨海默病（AD）药物Aduhelm自获得美国FDA批准上市以来一直屡遭困境。除了销量微薄和希望渺茫的医疗保险覆盖提案外，Aduhelm现在还需要在美国政府的额外两项调查下接受更严格的审查。

日前，该公司在其年度证券文件中透露，美国联邦贸易委员会（FTC）和证券交易委员会（SEC）已对渤健及其阿尔茨海默病药物Aduhelm展开了两项独立调查。美国FTC已通过行政传票提出正式的民事调查要求，要求查看Aduhelm营销和批准以及医疗保健站点相关的文件。与此同时，美国SEC还发起了另一项单独的调查，要求查看有关Aduhelm的营销和批准信息。

渤健于2021年夏天赢得了Aduhelm的加速批准，但美国FDA做出此决定是基于去除淀粉样蛋白斑块的替代终点，而不是患者减缓认知能力下降。不可否认，Aduhelm的批准具有历史意义，该药物也成为了美国第一种治疗阿尔茨海默病根本原因的药物，而不仅仅是改善疾病症状，但该药的获批也随之引起了巨大的争议。

FDA有条件批准Aduhelm的争议焦点在于，此前由于Aduhelm曾因临床试验的不完整性及两项III期试验结果相互矛盾，药物疗效遭到了FDA咨询委员会专家们几乎一致的否定。Aduhelm在治疗阿尔茨海默病的证据还不充分的情况下被FDA放行，科学界对FDA史无前例的危险操作感到震惊和失望，甚至有3位FDA咨询委员会专家辞职以示抗议。除了支持Aduhelm的临床试验数据好坏参半之外，在分析研究结果并提交审查时，渤健和FDA还被认为存在异常密切的关系。

或许是争议声太大，2021年7月，FDA宣布缩小Aduhelm适用人群范围和使用方法，用于治疗轻症AD患者。获批仅一个月后就遭缩小适用人群，让本就饱受争议的Aduhelm再度陷入尴尬之地。Aduhelm高昂的定价以及FDA工作人员处理Aduhelm审查的方式，引发了卫生部门监察长和众议院监督与改革委员会以及能源和商业委员会的调查。如今FTC和SEC纷纷展开针对渤健的审查，也似乎意味着美国监管部门对该药物的关注度正在增长。

在去年6月上市后不久，美国众议院的两个委员会就发起了一项联合调查，要求审查Aduhelm的批准和定价。渤健最初将该药定价为56000美元，但最终将平均体重患者的成本削减至28200美元。美国卫生部门的监察长也在调查FDA批准Aduhelm的程序是否存在违规。据外媒Endpoints指出，FDA本身也正在对该药物进行内部调查。除此之外，上市屡遭挫折的Aduhelm市场销售表现也不佳。在Aduhelm获得批准之前，渤健及其开发合作伙伴卫材（Eisai）曾预留6亿美元用于商业化活动，两家公司还敲定了至少900个Aduhelm治疗点。但到目前为止，这项投资还没有转化为Aduhelm的大额销售。

根据渤健周四消息，该药物在2021年第四季度销售额仅为100万美元，2021年全年销售额仅为300万美元。尽管如此，渤健还是没有放弃Aduhelm，2021年12月中旬，渤健宣布与其开发合作伙伴卫材一起，计划于2022年3月向FDA提交临床四期试验的最终方案，并于2022年5月开始患者筛查。两家公司预计将招募1300多名早期阿尔茨海默病患者，预计在研究开始后的四年内完成。

渤健和其他公司预计，要在未来使Aduhelm业绩出现反弹，一定要通过美国Medicare优惠保险，这是一项针对65岁及以上人群的政府保险计划。但外界对此事的可能性也提出了质疑，尤其是该公司刚刚在上个月遭美国CMS严格限制了适用Aduhelm的患者范围之后。目前，渤健正尽力争取在4月美国CMS草案最终版本的政策出台之前改变CMS对该药物有条件限制纳入医保的立场。

参考资料：

1、The hits keep coming: Biogen’s Aduhelm marketing, approval under fire in new FTC and SEC probes

2、More federal regulators investigating Biogen’s Alzheimer’s drug