赛诺菲重点研发项目Enjaymo获FDA批准

2022-02-07 15:52:44 来源：今日健康网作者：分享：

近日，赛诺菲（Sanofi）宣布，美国FDA已批准Enjaymo（sutimlimab-jome）上市，用于治疗冷凝集素病（CAD）患者。新闻稿指出，这是首款FDA批准用于冷凝集素病患者的疗法。它能够抑制患者因为补体蛋白激活导致的溶血。

Enjaymo的批准是基于为期26周的开放标签，单臂关键性3期临床试验的积极结果。试验结果显示，Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点，定义为在治疗评估时间点（第23、25和26周的平均值），患者的血红蛋白（Hgb）水平较基线时增加至少2 g/dL，或Hgb水平达到12 g/dL以上的正常化水平，且从第5周到第26周无需输血。

Enjaymo是一款特异性靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体，它是赛诺菲重点开发的在研疗法之一。补体系统级联介导多种自身免疫性疾病，通过阻断经典补体通路中的C1s蛋白的功能，Enjaymo有望治疗多种自身免疫性疾病。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。

CAD是一种慢性自身免疫性溶血性贫血，它会导致机体的免疫系统错误地攻击健康红细胞，并导致红细胞破裂（溶血）。CAD患者可能会经历慢性贫血、深度疲劳、急性溶血危象和其他潜在并发症，包括增加血栓事件和早期死亡的风险。

赛诺菲执行副总裁，专科护理负责人Bill Sibold先生表示：“此前，冷凝集素病患者没有获批治疗选择来控制血红细胞的不断损毁。健康血红细胞的缺失激发一系列连锁症状。Enjaymo是首个在这些患者中抑制血红细胞损毁的获批疗法，能帮助从头开始终止连锁反应。”

参考资料：

[1] FDA approves Enjaymo